Svolta storica all’Aou Federico II di Napoli: eseguito il primo trattamento di terapia genica per l’emofilia B in Campania
Una nuova vita libera dall’incubo delle infusioni periodiche e dal timore costante di emorragie. È quella che si apre per Enrico, un 40enne napoletano affetto da emofilia B, una rara malattia ereditaria causata dalla carenza del fattore IX della coagulazione. Lo scorso 24 luglio, presso il Centro Hub per l’Emofilia e le Malattie emorragiche congenite dell’Aou Federico II, diretto dal professor Matteo Di Minno, Enrico è stato sottoposto con successo al primo trattamento di terapia genica in Campania.
L’intervento colloca l’azienda ospedaliera universitaria napoletana nell’élite sanitaria nazionale: in Italia, infatti, l’Aou Federico II è uno dei soli due centri in grado di offrire questa procedura all’avanguardia. La terapia, basata sul etranacogene dezaparvovec di Csl, consiste in un’unica infusione endovenosa che utilizza un vettore per introdurre negli epatociti il gene funzionale. In questo modo, il fegato torna a produrre il Fattore IX in modo autonomo e duraturo, consentendo a Enrico di affrontare i prossimi 25 anni senza la necessità di ulteriori trattamenti sostitutivi. Per una vita intera, la malattia ha condizionato ogni gesto di Enrico, costringendolo a frequenti infusioni della proteina mancante e a rinunciare alla sua grande passione per il basket.
Oggi Enrico guarda al futuro con occhi diversi: “Vorrei esprimere la mia più sincera riconoscenza a tutta l’équipe del professor Matteo Di Minno e in particolare alla dottoressa Ilenia Calcaterra, che mi ha sempre seguito con grande professionalità e umanità”. Continua poi rivolgendo un messaggio a tutti coloro che convivono con l’emofilia B: “Abbiate fiducia nella scienza e nei professionisti che ogni giorno studiano questa malattia. Solo grazie a una collaborazione costante tra pazienti e medici possiamo continuare a migliorare i percorsi di cura”.
Entusiasta anche la direzione dell’Aou Federico II. Il professor Di Minno ha definito l’intervento “un autentico cambiamento di paradigma e una delle massime espressioni della medicina di precisione”, sottolineando come il traguardo sia il frutto di un perfetto coordinamento tra competenze cliniche, ricerca e farmacia ospedaliera. Sulla stessa linea il direttore generale dell’Aou, Elvira Bianco: “Questo importante traguardo conferma ancora una volta il ruolo dell’azienda ospedaliera universitaria Federico II come punto di riferimento nazionale. Non celebriamo soltanto un successo medico, ma una nuova speranza per le persone con emofilia e per le loro famiglie”.
